Ascendis Pharma 每周一次 TransCon CNP(navepegritide/YUVIWEL)获 EMA CHMP 积极意见，建议欧盟批准用于儿童软骨发育不全

COPENHAGUE, Danemark, 17 oct. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq : ASND) a annoncé aujourd’hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un avis favorable recommandant l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne pour TransCon CNP (navepegritide), administré une fois par semaine, dans le traitement de l’achondroplasie chez les enfants âgés de deux ans et plus présentant des épiphyses ouvertes. La décision finale de la Commission européenne (CE) concernant cette demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’Ascendis Pharma est attendue au cours du quatrième trimestre 2026.
« Nous sommes ravis de recevoir cet avis favorable qui reflète le profil unique de TransCon CNP », a déclaré Jan Mikkelsen, président-directeur général d’Ascendis Pharma. « Grâce à l’accueil très favorable réservé par la communauté des personnes atteintes d’achondroplasie à son profil différencié, TransCon CNP reste un produit phare de notre portefeuille dédié aux troubles de la croissance, bien placé pour soutenir nos objectifs de la Vision 2030. »
L’avis favorable du CHMP repose sur l’évaluation du dossier de demande d’AMM de TransCon CNP, comprenant les données cliniques issues de trois essais cliniques randomisés, menés en double aveugle et contrôlés contre placebo, ainsi que les données de phases d’extension en ouvert couvrant une période allant jusqu’à trois ans. Les résultats de l’étude pivot ApproaCH ont été publiés dans la revue
JAMA Pediatrics
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TransCon CNP a bénéficié de la désignation de médicament orphelin au cours de son développement. L’EMA procédera désormais à une évaluation des informations actuellement disponibles afin de déterminer si cette désignation peut être maintenue.
Sous réserve de l’obtention de l’autorisation par la Commission européenne, Ascendis Pharma prévoit une première commercialisation de TransCon CNP dans l’Union européenne, sous le nom de marque YUVIWEL
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, en Allemagne au cours du premier trimestre 2027.
À propos de TransCon CNP
TransCon CNP est un promédicament du peptide natriurétique de type C (CNP), administré une fois par semaine. Il a été conçu pour permettre une exposition continue des récepteurs tissulaires au CNP actif dans l’ensemble de l’organisme, afin de contrebalancer l’hyperactivation de la voie de signalisation du FGFR3 associée à l’achondroplasie. TransCon CNP est le seul traitement approuvé permettant une exposition systémique continue au CNP actif pendant l’ensemble de l’intervalle d’administration hebdomadaire. En février 2026, TransCon CNP a obtenu l’autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine, sous le nom commercial YUVIWEL
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, pour favoriser la croissance linéaire chez les patients pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d’achondroplasie et présentant des épiphyses ouvertes. La décision finale de la Commission européenne est attendue au quatrième trimestre 2026.
À propos de l’achondroplasie
L’achondroplasie est une maladie génétique rare associée à une variante du récepteur 3 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3), entraînant un déséquilibre entre les voies de signalisation FGFR3 et CNP. Sa prévalence est estimée à plus de 250 000 personnes à l’échelle mondiale. Longtemps considérée comme une affection du développement osseux, l’achondroplasie est associée à une variante du gène FGFR3 dont l’expression concerne des tissus répartis dans l’ensemble de l’organisme. Outre la dysplasie squelettique, cette altération peut entraîner des complications musculaires, neurologiques et cardiorespiratoires graves. Les complications médicales associées à l’achondroplasie varient selon les différentes étapes de la vie. Tout au long de la petite enfance et de l’enfance, les complications observées comprennent des anomalies de la colonne vertébrale, une dilatation des ventricules cérébraux, une diminution de la force et de l’endurance musculaires, des déficits auditifs, des otites chroniques, des obstructions des voies aériennes supérieures, des troubles respiratoires du sommeil, des anomalies de la hanche, des jambes arquées, ainsi que des douleurs chroniques. Plusieurs de ces complications peuvent persister ou s’aggraver à l’âge adulte. Ces complications médicales sont susceptibles d’entraîner des répercussions sur le bien-être physique et la qualité de vie des personnes concernées. Leur retentissement peut varier en fonction de facteurs individuels, cliniques et sociaux. Certaines personnes atteintes d’achondroplasie nécessitent plusieurs interventions médicales ou chirurgicales destinées à prendre en charge des problèmes fonctionnels ou anatomiques spécifiques.
À propos d’Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma est une société biopharmaceutique internationale qui s’appuie sur sa plateforme technologique innovante TransCon pour améliorer de manière significative la vie des patients. Ses activités s’appuient sur des valeurs fondamentales : les patients, la science et la passion. En associant sa technologie TransCon à son approche d’innovation produit, Ascendis Pharma développe de nouvelles thérapies visant à répondre à des besoins médicaux non satisfaits, avec l’ambition de proposer des traitements présentant un potentiel de référence dans leur catégorie. Le siège social d’Ascendis est situé à Copenhague, au Danemark. La société dispose également d’autres implantations en Europe et aux États-Unis. Pour en savoir plus, consultez le site
ascendispharma.com
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Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives comportant des risques et des incertitudes importants. À l’exception des informations relatives à des faits historiques, les déclarations figurant dans ce communiqué concernant les activités futures d’Ascendis, ainsi que les projets et objectifs de sa direction, constituent des déclarations prospectives au sens de la section 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié, et de la section 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié. Ces déclarations prospectives concernent notamment, sans que cette liste soit exhaustive : (i) le calendrier anticipé de la décision finale de la Commission européenne relative à la demande d’autorisation de mise sur le marché de TransCon CNP (navepegritide), actuellement attendue au quatrième trimestre 2026, (ii) la possibilité d’obtenir une autorisation de mise sur le marché de TransCon CNP délivrée par la Commission européenne, (iii) les prévisions et le calendrier anticipé d’Ascendis concernant la première commercialisation de TransCon CNP dans l’Union européenne sous le nom de marque YUVIWEL, prévue en Allemagne au premier trimestre 2027, (iv) le potentiel de TransCon CNP à contribuer à la prise en charge des patients et à constituer un produit majeur du portefeuille d’Ascendis Pharma consacré aux troubles de la croissance, dans le cadre de ses objectifs de la Vision 2030, (v) la capacité d’Ascendis à exploiter sa plateforme technologique TransCon afin d’apporter des améliorations significatives à la vie des patients, et (vi) l’utilisation de la technologie TransCon pour développer de nouvelles thérapies susceptibles de présenter le meilleur potentiel de leur catégorie et de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Ascendis pourrait ne pas être en mesure de réaliser les projets, intentions, objectifs ou prévisions décrits dans ces déclarations prospectives. Il convient par conséquent de ne pas leur accorder une confiance excessive. Les résultats ou événements réels pourraient différer sensiblement des projets, intentions, attentes et prévisions exprimés dans les déclarations prospectives. Plusieurs facteurs importants sont susceptibles d’entraîner des écarts significatifs entre les résultats ou événements réels et les déclarations prospectives d’Ascendis, notamment, sans s’y limiter : la dépendance d’Ascendis à l’égard de fabricants, distributeurs et prestataires de services tiers pour ses produits commercialisés et ses candidats médicaments ; les risques associés aux procédures d’évaluation et d’autorisation réglementaires, notamment les retards éventuels, les demandes de données ou d’analyses complémentaires, les restrictions ou limitations d’utilisation, l’obtention d’une autorisation portant sur une indication plus restreinte que celle initialement envisagée, ou l’absence d’autorisation aux États-Unis, dans l’Union européenne ou dans d’autres juridictions ; les risques inhérents au développement clinique, notamment la possibilité que les résultats d’essais en cours ou futurs ne confirment pas les données précédemment obtenues ; l’identification de résultats inattendus concernant la sécurité ou l’efficacité des traitements, dans le cadre des programmes de développement clinique ou après leur commercialisation ; les difficultés potentielles liées à la fabrication, à l’approvisionnement, à la qualité ou à la logistique, susceptibles de retarder le développement ou la commercialisation des produits ; les dépenses imprévues associées à la commercialisation des produits d’Ascendis ayant obtenu une AMM ; les coûts non anticipés de recherche et développement, les dépenses commerciales, générales et administratives ainsi que toute autre charge susceptible d’affecter l’activité d’Ascendis en général, les difficultés relatives à l’acceptation des produits sur le marché, à leur tarification et à leur remboursement, y compris les décisions de couverture prises par les organismes payeurs et les résultats des évaluations des technologies de santé ; l’évolution de l’environnement concurrentiel, notamment le développement ou l’arrivée de traitements nouveaux ou améliorés ; les enjeux relatifs à la protection de la propriété intellectuelle, à la liberté d’exploitation et aux éventuels litiges ; la capacité d’Ascendis à obtenir, si nécessaire, des financements complémentaires pour soutenir ses activités commerciales ; les risques liés à la cybersécurité, à la confidentialité des données et aux perturbations des systèmes informatiques ; et les effets de facteurs économiques, politiques, juridiques, réglementaires, sanitaires et commerciaux internationaux, notamment les droits de douane, les politiques commerciales, les fluctuations des taux de change et les événements géopolitiques. Pour une présentation plus détaillée des risques et incertitudes susceptibles d’entraîner des différences entre les résultats réels et les déclarations prospectives, ainsi que des risques associés à l’activité d’Ascendis en général, il convient de consulter le rapport annuel d’Ascendis sur formulaire 20-F, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) des États-Unis le 11 février 2026, ainsi que les autres rapports qu’Ascendis déposera auprès de la SEC ou lui transmettra ultérieurement. Les déclarations prospectives présentées dans ce communiqué ne prennent pas en compte les conséquences potentielles de futurs accords de licence, collaborations, acquisitions, fusions, cessions, coentreprises ou investissements auxquels Ascendis pourrait participer. Ascendis ne s’engage pas à actualiser ces déclarations prospectives, sauf dans les cas prévus par la réglementation applicable.
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Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al.
JAMA Pediatr
2026;180(1):18–25. Publié en ligne le 17 novembre 2025. doi : 10.1001/jamapediatrics.2025.4771