NewAmsterdam与Menarini的obicetrapib获EMA CHMP积极意见

NewAmsterdam Pharma und die Menarini Group erhalten positive Stellungnahme des CHMP mit der Empfehlung zur Erteilung einer Zulassung für Ubeslo® (Obicetrapib-Monotherapie) und Evlarco® (Festsatzkombination aus Obicetrapib und Ezetimib)
- Positive Stellungnahme des CHMP unterstützt die potenzielle Markteinführung der Obicetrapib-Monotherapie und der Obicetrapib/Ezetimib-Festdosis-Kombination in Europa -
- Empfehlung basiert auf positiven Daten aus den Phase-3-Studien BROADWAY, BROOKLYN und TANDEM -
- Entscheidung der Europäischen Kommission wird für das zweite Halbjahr 2026 erwartet -
NAARDEN, Niederlande, MIAMI und FLORENZ, Italien, 26. Juli 2026 /PRNewswire/ -- NewAmsterdam Pharma Company N.V. (Nasdaq: NAMS oder „NewAmsterdam" oder das „Unternehmen"), ein biopharmazeutisches Unternehmen in der späten klinischen Entwicklungsphase, das orale, nicht auf Statinen basierende Medikamente für Patienten mit erhöhtem Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin („LDL-C") entwickelt, die einem Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen („CVD") ausgesetzt sind und bei denen bestehende Therapien nicht ausreichend wirksam oder gut verträglich sind, gab heute gemeinsam mit seinem Partner, der Menarini Group („Menarini"), gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel („CHMP") der Europäischen Arzneimittelagentur („EMA") eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der die Zulassung von Ubeslo® (Obicetrapib 10 mg als Monotherapie) und Evlarco® (10 mg Obicetrapib plus 10 mg Ezetimib als Fixdosiskombination („FDC")) für Patienten mit primärer Hypercholesterinämie, sowohl bei heterozygoter familiärer („HeFH") als auch bei nicht-familiärer oder gemischter Dyslipidämie.
„Die heutige positive Stellungnahme des CHMP ist ein bedeutender Meilenstein – nicht nur für NewAmsterdam, sondern auch für eine neuartige Therapie, die sich auf LDL-C und andere Faktoren des verbleibenden kardiovaskulären Risikos konzentriert", sagte Dr. Michael Davidson, Chief Executive Officer von NewAmsterdam. „Mit seinem überzeugenden klinischen Profil und der bequemen oralen, einmal täglichen Einnahme mit oder ohne Nahrung hat Obicetrapib, sofern es zugelassen wird, das Potenzial, einen großen ungedeckten Bedarf bei Patienten zu decken, die mit bestehenden Therapien ihre LDL-C-Zielwerte nicht erreichen. Wir sind dankbar für die fortgesetzte Zusammenarbeit mit Menarini und sehen der endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission im Laufe dieses Jahres erwartungsvoll entgegen."
Die positive Empfehlung des CHMP stützt sich auf Daten aus dem umfassenden klinischen Entwicklungsprogramm von NewAmsterdam zur Bewertung von Obicetrapib, darunter die Phase-3-Studien BROADWAY, BROOKLYN- und TANDEM, die statistisch signifikante LDL-C-Senkungen von bis zu 40 % bei einer Monotherapie mit Obicetrapib im Vergleich zu Placebo und von etwa 50 % bei einer Kombinationstherapie mit Obicetrapib und Ezetimib im Vergleich zu Placebo zeigten, bei einem mit Placebo vergleichbaren Verträglichkeitsprofil. NewAmsterdam und Menarini treiben die klinische Entwicklung von Obicetrapib im Rahmen mehrerer laufender Phase-3-Studien weiter voran, darunter PREVAIL, eine Studie zu kardiovaskulären Endpunkten, sowie REMBRANDT und RUBENS.
Die positive Stellungnahme des CHMP wird jetzt von der Europäischen Kommission („EK") geprüft, die voraussichtlich eine endgültige Entscheidung über die Zulassung treffen wird und befugt ist, eine zentralisierte Zulassung zu erteilen, die in allen Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen gilt.
„Wir freuen uns sehr, diesen wichtigen regulatorischen Meilenstein in Europa erreicht zu haben, und schätzen die fortgesetzte Zusammenarbeit mit NewAmsterdam", sagte Elcin Barker Ergun, Chief Executive Officer von Menarini. „Vorbehaltlich einer positiven Entscheidung der Europäischen Kommission freuen wir uns darauf, dazu beizutragen, dass Obicetrapib – ein orales Präparat mit einem einzigartigen Wirkmechanismus – Patienten in ganz Europa zur Verfügung steht, um ihnen zu helfen, ihre LDL-C-Zielwerte zu erreichen, die sie mit bestehenden Behandlungen nicht erreichen konnten."
Im Rahmen der Lizenzvereinbarung zwischen den Parteien besitzt Menarini die exklusiven Vermarktungsrechte für Obicetrapib in Europa und ist für die Zusammenarbeit mit den Zulassungsbehörden sowie die Vermarktungsaktivitäten in der gesamten Region verantwortlich.
NewAmsterdam hat Anspruch auf gestaffelte Lizenzgebühren im zweistelligen Prozentbereich – von niedrigen zweistelligen Werten bis in die mittleren Zwanziger – auf den Nettoumsatz im Menarini-Gebiet sowie auf bis zu weitere 833 Millionen Euro bei Erreichen verschiedener klinischer, regulatorischer und kommerzieller Meilensteine.
Informationen zu Obicetrapib
Obicetrapib ist ein neuartiger CETP-Hemmer in niedriger Dosierung in oraler Darreichungsform, den NewAmsterdam entwickelt, um die Einschränkungen der derzeitigen LDL-senkenden Behandlungen zu überwinden. In allen Phase-2-Studien des Unternehmens, ROSE2, TULIP, ROSE und OCEAN, sowie in den Phase-3-Studien BROOKLYN, BROADWAY und TANDEM, in denen Obicetrapib als Mono- oder Kombinationstherapie untersucht wurde, beobachtete das Unternehmen eine statistisch signifikante LDL-Senkung in Kombination mit einem Nebenwirkungsprofil, das dem von Placebo ähnelt. Im März 2022 begann das Unternehmen mit der Phase-3-Studie PREVAIL zu kardiovaskulären Ergebnissen, die entwickelt wurde, um das Potenzial von Obicetrapib zur Verringerung von MACE-Ereignissen zu bewerten. Das Unternehmen schloss die Rekrutierung für PREVAIL im April 2024 ab und randomisierte über 9500 Patienten. Die Vermarktungsrechte für Obicetrapib in Europa, entweder als Monotherapie oder als Teil einer Fixkombination mit Ezetimib, wurden exklusiv an die Menarini-Gruppe, ein in Italien ansässiges, international führendes Pharma- und Diagnostikunternehmen, vergeben.
Informationen zu Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind weltweit nach wie vor die häufigste Todesursache, trotz der Verfügbarkeit von lipidsenkenden Therapien („LLTs"). Bis 2050 werden voraussichtlich mehr als 184 Millionen Erwachsene in den USA von Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Bluthochdruck betroffen sein, darunter 27 Millionen mit koronarer Herzkrankheit und 19 Millionen mit Schlaganfall. In den Vereinigten Staaten stiegen die altersbereinigten Sterblichkeitsraten aufgrund von Herz-Kreislauf-Erkrankungen von 2019 bis 2022 um 9 %, was den seit 2010 beobachteten Trend umkehrte und die Fortschritte von fast einem Jahrzehnt zunichte machte. Trotz der Verfügbarkeit hochdosierter Statine und nicht-statinhaltiger LLTs bleibt das Erreichen der LDL-C-Zielwerte gering, was zu einem verbleibenden kardiovaskulären Risiko beiträgt und den erheblichen klinischen Bedarf an verbesserten Therapieschemata unterstreicht. Selbst bei 269 Millionen verschriebenen LLT-Rezepten in den letzten 12 Monaten erreichen 30 Millionen unterbehandelte Erwachsene in den USA ihren risikobasierten LDL-C-Zielwert nicht, von denen 13 Millionen an ASCVD leiden. Weniger als jeder vierte Patient mit ASCVD erreicht einen LDL-C-Zielwert von unter 70 mg/dl, und nur 10 % der ASCVD-Patienten mit sehr hohem Risiko erreichen den Zielwert von unter 55 mg/dl. Zusätzlich zu den 30 Millionen unterbehandelten Erwachsenen in den USA gibt es 10 Millionen Patienten, bei denen ein erhöhter LDL-C-Spiegel diagnostiziert wurde, die jedoch keine LDL-senkenden Therapien, einschließlich Statine, einnehmen. Über den LDL-C-Spiegel hinaus spielen weitere Faktoren eine Rolle, wie beispielsweise Lebensgewohnheiten, Tabakkonsum und Adipositas sowie Entzündungen, Thrombosen, Triglyceridwerte, erhöhte Lp(a)-Spiegel und Typ-2-Diabetes.
Informationen zu NewAmsterdam
NewAmsterdam Pharma (Nasdaq: NAMS) ist ein in der Spätphase der Entwicklung tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, dessen Mission es ist, die Patientenversorgung in Bevölkerungsgruppen mit Stoffwechselerkrankungen zu verbessern, bei denen derzeit zugelassene Therapien nicht ausreichend oder gut verträglich sind. Wir wollen einen erheblichen ungedeckten Bedarf an einer sicheren, gut verträglichen und praktischen Therapie decken, die den LDL-C-Spiegel senkt und gleichzeitig Innovationen über einen einzelnen Marker hinaus vorantreibt, um das kardiovaskuläre Risiko besser anzugehen. In mehreren Phase-3-Studien untersucht NewAmsterdam Obicetrapib, einen oralen, niedrig dosierten und einmal täglich einzunehmenden CETP-Hemmer, entweder allein oder als Fixdosiskombination mit Ezetimib, als LDL-C-senkende Therapie zur Ergänzung einer Statintherapie bei Patienten mit erhöhtem LDL-C und einem Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen, bei denen bestehende Therapien nicht ausreichend wirksam oder nicht gut verträglich sind.
Informationen zur Menarini Group
Die Menarini Group mit Hauptsitz in Florenz ist derzeit in 140 Ländern weltweit vertreten und erzielt einen konsolidierten Umsatz von 5,5 Milliarden US-Dollar mit mehr als 17.000 Mitarbeitenden. Die Produkte von Menarini decken die wichtigsten Therapiebereiche ab, darunter kardiometabolische Erkrankungen, Onkologie, Gastroenterologie, Diabetologie, Pneumologie sowie entzündungshemmende und schmerzstillende Medikamente. Durch sein Engagement in Forschung und Entwicklung sowie in der hochwertigen Produktion leistet Menarini kontinuierlich einen Beitrag zur Gesundheit von Patienten weltweit und hält dabei die höchsten Qualitätsstandards ein.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete" Aussagen im Sinne des US-amerikanischen „Private Securities Litigation Reform Act" von 1995 und unterliegt den darin festgelegten „Safe-Harbor"-Bestimmungen. Alle Aussagen, die keine historischen Fakten darstellen, werden hiermit für diese Zwecke als zukunftsgerichtete Aussagen identifiziert und umfassen unter anderem Aussagen in Bezug auf: das therapeutische Potenzial der Produktkandidaten des Unternehmens; die Erwartungen des Unternehmens hinsichtlich potenzieller regulatorischer Fortschritte oder Zulassungen sowie deren zeitlicher Ablauf für einen seiner Produktkandidaten, einschließlich einer potenziellen Marktzulassung in der Europäischen Union; den Zeitplan für die Prüfung und die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission hinsichtlich der Marktzulassung von Obicetrapib 10 mg als Monotherapie und der Kombination aus 10 mg Obicetrapib und 10 mg Ezetimib (FDC) für Patienten mit primärer Hypercholesterinämie, sowohl bei hereditärem familiärem Hypercholesterinämie (HeFH) als auch bei nicht-familiärer oder gemischter Dyslipidämie; die Lizenzvereinbarung des Unternehmens mit Menarini und den Anspruch auf potenzielle zukünftige Zahlungen im Rahmen dieser Vereinbarung; sowie sonstige Aussagen bezüglich der zukünftigen Geschäftstätigkeit, Aussichten, Ziele, Strategien und anderer zukünftiger Ereignisse des Unternehmens.Das Unternehmen wird die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen offenbarten Pläne, Absichten oder Erwartungen möglicherweise nicht tatsächlich verwirklichen, und Sie sollten sich nicht in unangemessener Weise auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen und Annahmen der Unternehmensleitung. Die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse könnten aufgrund verschiedener Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren erheblich und nachteilig von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen dargelegten Plänen, Absichten und Erwartungen abweichen, darunter unter anderem: Ungewissheiten darüber, ob die Ergebnisse der klinischen Studien des Unternehmens ausreichen werden, um die behördliche Prüfung und Zulassung seiner Produktkandidaten zu unterstützen; das Risiko, dass die Europäische Kommission (EC) keine Marktzulassung für Obicetrapib 10 mg als Monotherapie oder für die Kombinationstherapie (FDC) aus 10 mg Obicetrapib und 10 mg Ezetimib für Patienten mit primärer Hypercholesterinämie – sowohl bei hereditärer familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) als auch bei nicht-familiärer oder gemischter Dyslipidämie – erteilt; die Frage, ob Prognosen zu klinischen Ergebnissen die tatsächlichen Ergebnisse bei der klinischen Anwendung der Produktkandidaten des Unternehmens widerspiegeln werden; die Möglichkeit unterschiedlicher Interpretationen der Ergebnisse klinischer Studien und Analysen; Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit des Unternehmens, seine Geschäftspläne, Ziele und Meilensteine zu erreichen, einschließlich der Zulassung der Produktkandidaten des Unternehmens und der potenziellen Vermarktung; Herausforderungen, die mit der Markteinführung neuer Arzneimittel verbunden sind, sofern diese zugelassen werden; Risiken im Zusammenhang mit der Abhängigkeit des Unternehmens von Dritten; sowie weitere wichtige Faktoren, von denen jeder dazu führen könnte, dass die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens von den in den zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen abweichen, und die ausführlicher in den Abschnitten mit dem Titel „Risikofaktoren" im Jahresbericht des Unternehmens auf Formular 10-K, der am 18. Februar 2026 bei der Securities and Exchange Commission („SEC") eingereicht wurde, sowie in seinem Quartalsbericht auf Formular 10-Q, der am 7. Mai 2026 bei der SEC eingereicht wurde, sowie in anderen Unterlagen, die das Unternehmen möglicherweise in Zukunft bei der SEC einreichen wird und die unter www.sec.gov verfügbar sind. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich ausschließlich auf den Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung, und das Unternehmen lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung ab, die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse, veränderter Umstände oder aus anderen Gründen, sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben.
BROADWAY (NCT05142722)
BROOKLYN (NCT05425745)
PREVAIL (NCT05202509)
REMBRANDT (NCT06305559)
RUBENS (NCT07219602)
TANDEM (NCT06005597)